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深化审评审批制度改革: 一席药械创新的盛宴

发布时间:2017-10-26 09:34:57  阅读量:5130

作者:彭立  来源:医药观察家报

核心提示:明确规范了审评审批中解决的重点问题,于医药行业而言,无疑是打了一剂强心针。

“双节”一过,中办和国办就印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》),让医药行业在热闹的“双节”之后又火热了一把。多个亟须解决的重点问题在文件中都有了明确的规范,对于医药行业而言,无疑是打了一剂强心针。那么,备受关注的两办文件又会指引医药行业走向何处呢?

特邀嘉宾

本报特约观察家、武汉科技大学医学院教授、人福医药集团健康使者 徐元虎

摩贝(上海)生物科技有限公司资深行业专家 赵镇

中国医药兄弟联总会长沈阳华卫集团执行总裁 王振林

深圳市康哲药业有限公司注册部总监 史哲

湖南汉森制药股份有限公司市场副总监 刘东文

医药创新发展的“里程碑”

医药观察家:近日,中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》)。《意见》颁布之后,在业界迅速引起热议,业界评论其为“新中国成立后医药行业最重磅政策”,并称这是“医药行业真正的春天”。更有观点指出,这是我国又一个深化药品医疗器械审评审批制度改革的纲领性文件,对我国医药产业创新发展具有里程碑意义。您认为应该如何看待此次《意见》的颁布?这样的说法是否太过夸张?

赵镇:我觉得虽然说法夸张,但是的确意义重大。这次《意见》的发布做了很多前期工作,具有很强的针对性。药械行业近些年发展的很快,但是又一直没有特别科学的规范和标准来帮助行业发展。所以此时国家发布《意见》是很有意义的。

王振林:这是继2015年8月《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》之后,又一个深化药品医疗器械审评审批制度改革的纲领性文件,对我国医药产业创新发展具有里程碑意义。有利于鼓励创新,减少低水平重复,满足临床治疗需求,最终促进医药产业健康发展。

徐元虎:在我看来,这是医改进程的必然现象,以上观点是通过夸张来体现重视程度。但此次从国家层面强调“深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新”,足以表明国家对于医疗行业,尤其是对创新药及器械的重视。

史哲:我非常认同这些观点。此次由中办和国办共同印发《意见》,其重要性不言而喻,可以说整个医药界都为之沸腾。因为业内呼吁已久的一些细则在逐步落地,慢慢会和国际接轨。所以说此次文件的影响力是很大的。

刘东文:此次《意见》的颁布对我国医药产业创新发展具有里程碑意义。如《意见》中:一、对临床试验管理的改革,临床试验机构资格认定实行备案管理、接受境外临床试验数据、允许境外企业和科研机构在我国依法同步开展新药临床试验等;二、加快上市审评审批,支持中药传承和创新,经典名方类中药,按照简化标准审评审批;三、促进药品创新和仿制药发展,开展药品专利期限补偿制度试点,支持新药临床应用等,这些意见都将对医药行业产生较大的影响。国家食品药品监管总局副局长吴浈也表示,这是一份着眼长远制度建设的重要纲领性文件。

医药观察家:此次《意见》分为六大板块,共计三十六条,可以说制定得非常详细。在您看来,此次颁布《意见》的原因是什么?亮点在哪里?

刘东文:个人认为,药品医疗器械产业结构不合理、欠缺技术创新、产业竞争力不强、医药审批进度慢和药品上市缓慢是此次颁布《意见》的主要原因。《意见》中“加快上市审评审批”、“开展药品专利期限补偿制度试点”等举措,可提高药品研发创新成果转化效率,促进药品创新。

王振林:在我看来,《意见》颁布的原因主要有三方面:一是医药行业创新能力不足,积极性不高;二是仿制药混乱,仿制药与原研药差异较大,大量重复生产的合格却无效或者效果不佳的产品不在少数,药品安全性也有待于进一步验证;三是临床急需妇科、儿科和疑难杂症药品面临短缺的局面。

赵镇:原因是医药市场庞大,行业较为混乱,创新能力较低。现在很多医疗设备都是使用国外的产品,中国药械的年销售额已超过2500亿元,目前的年增长率在15%左右,远远高于全球5%的平均水平。但中国60%的CT市场、75%的超声波仪器市场、70%的检验仪器市场、65%的磁共振设备、80%的心电图机市场,使用的都是国外的产品。所以这种情况下一定需要出台强有力的政策。

亮点方面,我个人觉得是比较具有针对性的,比如创新体系不完善、保护创新者权益、产业配套落后等问题,这些痛点都在《意见》里有重点说明。

史哲:从整个层面来说,此次《意见》的颁布可以用水到渠成来形容。《意见》的核心点在于让药品更快通过审批,能及时交予患者使用。其中最重要的是将临床试验机构从资格认定制改为备案制和接受境外临床研究数据,这对患者来说是一种福音。此外,此次文件是纲领性的文件,国家先制定好框架,之后会有落地的配套文件。

立足痛点的聚焦与探索

医药观察家:临床试验是药品医疗器械研发最重要的环节之一,《意见》将改革临床试验管理放到了所有改革措施的第一项。其中提到要将临床试验机构从资格认定制改为备案制,并且接受境外临床试验数据。这对我国临床试验的发展有着怎样的意义?

赵镇:中国的临床试验有一个大问题,就是效率太低。之前的临床试验机构认定制度,不仅拖沓,也给了权力寻租的空间,备案制的提出让中国的临床试验前进了一大步。而接受境外临床数据,则提高了临床试验管理的效率和专业性。

王振林:我国药械创新中存在临床试验资源难以满足研发需要的问题。目前,我国已认定的临床试验机构仅600多家,且多集中在三甲医院,医疗与科研矛盾突出。《意见》提出“临床试验机构资格认定实行备案管理”,有助于临床研究中心把主要精力投入到临床试验的合理设计、科学管理、数据质量监督等临床研究核心问题上,使临床试验资源得到极大拓展,有效缓解医疗和科研的矛盾。

刘东文:临床试验机构从资格认定制改为备案制,大大降低了临床试验机构准入门槛,缓解了2016年《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》所导致的临床试验机构资源不足及相关人才的短缺压力。接受境外临床试验数据,可加快国外新药在国内上市,减少“印度药代购”和抗癌药品国内上市比国外“慢半拍”的现象,以满足广大群众的迫切用药需求。同时《意见》允许境外企业和科研机构在我国依法同步开展新药临床试验,有利于提高国内临床试验管理水平,提高临床试验数据的真实性,减少数据造假行为。而与国际接轨,同时也会促进国内药品在国外上市时临床试验的实施与提高试验结果的认可度。

徐元虎:用一句话来总结,就是资源整合效应逐步提升,未来整个临床试验的规范性和效率必将大幅提升,有效解决临床试验资源不够的瓶颈问题。

医药观察家:《意见》第二个板块中有提到要加快上市审评审批,包括加快临床急需药品医疗器械、罕见病治疗药品医疗器械的审评审批和支持中药传承和创新,同时也规范了一些药品的审评审批。此前国家也出台了一些重磅政策来保障临床急需药、罕见药的供应和中药创新。此次在《意见》中再次提到又有什么作用?

赵镇:我认为,主要目的是对这些药物重点支持、多方保证。急需药、罕见药和创新中药,都需要政府集合资源去推动。在这些领域,政策的引领、支持作用非常大。从这点也可以看出我国医疗产业的发展方向。

徐元虎:本次《意见》再次重点突出要加快临床急需药品及罕见病治疗药品医疗器械的研发及审批,是为了让相关企业坚定信心快速发展。国家针对中药的一系列鼓励政策已经为未来中药行业发展奠定了积极的基础,中药政策暖风频吹,不断鼓励中药创新药及中药改良型新药,将持续利好行业发展。

王振林:优化药品医疗器械上市流程是促进创新药械尽快上市的重要手段。《意见》再次提到加快药械上市审评审批,是为了给药品医疗器械行业带来强劲的创新动力,让业界看到创新发展的希望和未来。这更能说明国家加速药械评审审批的延续性、连贯性、重要性和迫切性,有利于更好地调动创新药械的主动性和积极性,来满足医患市场的需求,意义和作用都是深远的。

史哲:再次提到是为了强调这些事情的重要性。紧缺药品的问题我们国家一直在重视,并也一直在想办法解决。例如国外对于“孤儿药”是有明确定义的,但是由于我国人口基数大,和国外相比,我国的“孤儿药”就会区别于国外。不久之后中国会定义属于自己的“孤儿药”概念,并且会建立目录,将“孤儿药”和临床急需药列在目录之中。

医药观察家:最近几年我国一直在扶持创新药和仿制药的发展,此次《意见》中提到促进药品创新和仿制药发展的同时,要探索建立药品专利链接制度、完善和落实药品试验数据保护制度。在您看来,此次提出要探索建立这两个制度,会对解决专利纠纷和试验数据保护有真正作用吗?对我国的创新药和仿制药发展又会有怎样的影响?

史哲:在欧美,保护知识产权是合乎产业发展的必要之事,没有保护就没有创新。这次在《意见》中将专利保护明确提出是一大进步,专利链接能及时解决专利纠纷问题,避免企业遭受损失。

王振林:此次提出要探索建立这两个制度,会对专利纠纷和试验数据保护有真正的解决作用,这是毋庸置疑的。《意见》明确了衔接机制的公开流程和保护方法,并且专利链接过程公开、透明,有利于各方评估研发风险,有利于药品申请经济合理。《意见》同时明确了保护期时限。申请人在提交药品上市申请时,可同时提交试验数据保护申请。

徐元虎:探索建立药品专利的链接制度,开展药品专利期补偿的试点,完善和落实数据保护制度,这三者合在一起,是知识产权保护的组合拳。着力构建科学、系统的保护机制,采取积极主动的保护,有效保护专利权人的合法权益,激发创新活力。达到两个目的,既鼓励创新,又促进仿制。

赵镇:我觉得会有较大的作用。专利问题不解决,创新无从谈起,国家推进药械产业的进步也就会步履维艰。制定联动制度、组合拳打法是比较有用的,这会打压掉并轨之前的一些剽窃行为,让申请方没有后顾之忧。

刘东文:是否真正解决问题要看相关配套政策的出台情况,但此次《意见》提出预构建科学、系统的保护机制,有效保护专利权人的合法权益,将大大激发创新活力。

医药观察家:国家此次颁布的《意见》是一个纲领性文件,按照惯例,之后还会颁布相关的配套文件实施落地。在您看来,其中哪个板块的配套文件会率先落地? 为什么?

赵镇:个人认为可能是临床试验管理和优化审评审批这两块,因为这两项需求最为迫切,而且已经探索了很长时间,实行起来难度相对较小。

王振林:应该是第一板块“改革临床试验管理”的配套文件首先落地。因为第一板块是《意见》的核心,也是改革的重点所在。改革目的很明确,是为了确保临床试验科学、规范、真实,从而保质保量加速审评和审批。

徐元虎:我个人认为改革临床试验管理的配套文件会率先落地。根据国家卫生统计公报,我国二级以上的医疗机构已超过1万家,三级以上的医疗机构有2000多家,但现在能够做药物临床试验的机构,通过认定的只有600多家,能够承担Ⅰ期临床试验的机构仅有100多家,某种程度上这将成为医药创新的瓶颈。

刘东文:我觉得临床试验管理相关制度配套文件会先落地。临床试验是药品上市的第一道关卡,完善的临床试验管理制度可以保障药品的安全性和有效性。药品的安全、有效是最重要的因素,否则其他都是无用功,甚至危害人民群众的健康和生命。特别是《意见》中提到加快上市审评审批,这就要求在临床试验阶段对药械的研究要更加科学、合理、客观,而不是弄虚作假、更改甚至伪造试验数据和结果。

在春天里加快脚步

医药观察家:在政策影响下,您觉得未来医药行业的发展是走向“春天”还是步入“寒冬”?尤其是药械企业应该怎样把握未来的发展方向?

史哲:我觉得变革创新是大势所趋,企业要注意转型升级。如果勇敢面对困境是有可能做大做强,但故步自封是没有发展空间的。对于传统企业而言,要选取自己拿手的方面去发展。

徐元虎:医药行业一直是“春天”,在政策的影响下,整个行业会更加规范、高效,可谓“锦上添花”。药械企业加大创新力度的同时也必须规范发展。

王振林:就整个医药行业而言应该是走向“春天”,特别是具备研发能力和有研发意愿的科研和企业单位一定是迎来了春风。而对于对现有品种进行一次性评价有没有能力过关的企业来说,那一定是“寒冬”。当然对于认真守法经营,视质量为生命的企业来讲,无论企业规模大小都会有未来的。

赵镇:我认为肯定是往好的方面发展。药械企业除了提高自身的创新能力外,还可以借此机会,抱团向当地政府提出政策支持,尤其是珠三角、长三角及环渤海湾的企业,毕竟药械企业在国内的市场格局是比较集中的。

刘东文:近年来医改政策频出,很多人都认为医药行业已经步入“寒冬”,此《意见》可以说是寒冬里的一股暖流。医药行业处在改革的深水区,此时的迷茫,不知朝哪个方向努力很正常。个人认为药械企业的发展方向万变不离其宗,就是创新,此次出台深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的政策,对激发医药产业创新发展活力,推进医药产业供给侧结构性改革,加速医药产业结构调整和优化升级,提高中国药品医疗器械质量和国际竞争力,促进我国医药产业持续健康发展,都具有十分重大的意义。

医药观察家:如果想要进一步推进药品和医疗器械研发创新,我们还需做哪些方面的努力?

徐元虎:我觉得可以从进一步丰富鼓励创新政策、加快《意见》纲领性文件的落地等方面努力。

史哲:作为企业来说视野要放得更宽。从现在的情况来看,真正有创新力的反而是一些中小型公司,大企业可以通过并购的方式,将中小型企业吸纳进来,双方优势互补,获得双赢。

刘东文:要促进医研企结合,支持医疗机构与国内外科研机构、医学院校、医药企业开展医学科技创新合作,搭建医学科研成果转化平台,为医疗新技术新产品临床应用提供支持,打造一批医学研究和健康产业创新中心。未来以临床用药需求为导向,瞄准群众急需,结合转化医学发展,加强原研药、首仿药、中药、新型制剂、高端医疗器械等研发创新,在肿瘤、糖尿病、重大传染性疾病、神经精神疾病、老年心脑血管疾病等多发病慢性病及罕见病等领域实现原始创新,这些领域将是我国医药企业创新的研发重点。改革当中,医药企业要面对的问题是,如何在改革当中抓住机遇。个人认为,抓住机遇需要靠创新能力和整合能力,而创新不仅仅是产品的创新,还包括营销战略的创新。

王振林: 想要进一步推进药品医械研发创新,一方面需要政府加快制定配套政策,加快操作细则尽快落地,另一方面企业要积极开发创新。

首先,政府鼓励创新的一些政策还有待加强。例如药品数据保护和专利期的补偿,这样一些保护性政策,发达国家已经在做,而我们国家现在还处在研究状态。其次,药品审评审批制度还有不尽合理之处。尽管《意见》做了大幅度的改革,但是还存在一些问题。比如创新药在国外完成一期临床以后,才可以到国内申请临床试验,就是晚一步,慢半拍,某种程度上延后了一些国外创新药在中国批准上市。最后,企业创新的能力比较弱、研发投资少。我们都清楚国内制药企业数量比较多,但是制药企业新产品研发总投入只相当于全球最大的制药公司一家的投入量,这就是研发投入不够。所以,在我国制药企业搞研发和创新,无论是人才还是政策乃至资金都欠缺。因此,既需要政府给予政策大力倾斜,也需要企业自身增强创新和发展的意识。

独家观点

本报特约观察家、中国中药协会中医药适宜技术专委会办公室主任  朱勇

《意见》提出要严格药品注射剂审评审批和开展药品注射剂再评价后,对于中药注射剂生产企业无疑具有重大影响。但是企业也要注意以下几点:

一、存在,并继续存在着。中药注射剂具有存在的意义,这是中药现代化一个比较重要的内容。国家目前应该不会一刀粗暴地切掉。所以,政策会让人紧张,但也兼具活着的希望。不过,中药注射剂应该在发展方向和战略上认识到,国家目前更加提倡传统绿色疗法,限制注射剂这一给药方式是大趋势。 

二、不靠营销,靠学术。中药注射剂疯狂增长的年代已经不再,接下来要做的是做好科学研究、上市后再评价工作,以及建立风险评价体系和不良事件应急机制。不过这里有一个难点:中药注射剂成分复杂,根据当前的药理、毒理研究方法和上市后再评价机制,过程会很难。

三、有效第一,安评第二。以往中药注射剂更注重安全性评价,未来,有效性将是第一考虑要素,然后才是安全性。

国务院曾表示,注射剂特别是早期批准上市的以中药为原料生产的注射液,安全性、有效性基础研究薄弱,部分生产企业偷工减料、使用假劣原料、擅自改变生产工艺,严重影响了药品的安全性、有效性。因此,以前没有做好做足的功课,现在需要补好。

其实,中药注射剂问题,一直是社会关注的热点问题,未来如何发展,还需要各方面携手做很多工作。政府加强监管,行业加强研究,企业加强建设,毕竟这不是一件容易的事情。 

山东汉方制药有限公司市场部总监  齐玉玺

在党的十九大召开之前,两办发布《意见》可谓意义深远。

《意见》提出临床试验机构资格认定改为备案管理,支持临床试验机构和人员开展临床试验,可针对性解决临床研究资源短缺的问题。我国的临床试验机构资源分布并不均衡,高水准的临床研究机构依然稀缺,在临床试验研究过程中也存在合理化利用问题。随着审评审批制度的改革,临床试验研究的申请报批预计会有大规模增长,对临床资源的争夺也会从临床基地的竞争逐步转向对试验研究者和患者群的竞争。而境外多中心临床试验数据的接入,也大幅缩短国外原研药品在中国的申报审批流程。尤其强调在中国首次申请上市的药品,注册申请人应提供是否存在人种差异的临床试验数据。像临床上常见的血管紧张素转化酶抑制剂——培垛普利在欧洲所做的临床试验研究:2003年EUROPA研究针对12218例冠心病患者,2005年ASSCOT研究针对19742例高血压患者,2006年PREAMI研究针对心衰及左心室重构患者中使用的剂量都是8mg,而在中国的相关心血管患者中,根据疾病及临床症状,临床上多使用的剂量是2-4mg,究其原因与试验研究纳入患者群的人种差异不无关系。临床试验相关意见的逐步实施有助于我国整体临床试验能力的提升,促进国内制药行业专业化、国际化提升。

出台深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的政策,对于落实党的十八大提出的建设创新型国家战略,激发医药产业创新发展活力,推进医药产业供给侧结构性改革,提高中国药品医疗器械质量和国际竞争力,都具有十分重大的意义。相信随着《意见》相关实施细则的逐步出台,未来医药行业会迎来“一派暖冬”景象,医药行业政策压力依然存在,但规范的、专业的、学术的医药企业及推广行为会有团簇的绿意呈现。


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