百万美元一针的药物将被“盗版”-医药慧(原医药观察家网)——谈医论药,存慧于文

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百万美元一针的药物将被“盗版”

发布时间:2019-09-11 14:32:34  阅读量:702

作者:张佳星  来源:科技日报

核心提示:“盗版”G药与原版G药有着一个本质的区别,在于将修复片段带进机体细胞的“载体”。原版使用的是病毒为载体,但病毒载体的体系构建工作相对复杂,病毒片段有效性的“激活”需要严密设计。盗版使用的是被称为“微环DNA”的载体,微环DNA由传统质粒改造而成。

人类健康的“钥匙”找到了,却因为要价太高,在生产者和患者之间无法达成价格共识,而惨遭封存,更无法治病救人。

正因为如此,生物黑客出现了,国外网站特别用英国侠盗“罗宾汉”为他们配图。

这不是生物黑客第一次获得带着怀疑的赞许。在电影《克隆人》中,基努·里维斯扮演的生物科学家被迫沦为生物黑客,他一直致力于克隆技术的研究,因妻儿去世决定靠自己“复活”家人。电影以此让人们了解到,在生命的名义下,生物黑客所作的并非荒唐之事。

“盗版”G药的生物黑客们,希望基因药物能够降低价格以惠及病友。他们或可将制作成本降为不到7000美元,让L病患者受益。

对于“野路子”开发出来的基因治疗药物,业内人士认为,可能存在潜在危险,开发一种基因疗法对业余爱好者来说太复杂、风险太大。此外,依据美国食品和药物管理局(FDA)法规,自行销售自己研发的基因治疗药品是违法的。

创新“野路子”或可逆袭

 “盗版”G药与原版G药有着一个本质的区别,在于将修复片段带进机体细胞的“载体”。原版使用的是病毒为载体,但病毒载体的体系构建工作相对复杂,病毒片段有效性的“激活”需要严密设计。盗版使用的是被称为“微环DNA”的载体,微环DNA由传统质粒改造而成。

军事医学科学院放射与辐射医学研究所研究人员胡春生等在《微环DNA研究进展》一文中表示,质粒载体在基因治疗中占据重要地位。传统质粒DNA在真核生物中可能会引起严重的炎症反应,未甲基化的部分序列可能抑制基因的表达;而微环DNA是一种新颖的小环超螺旋表达框,它缺乏抗性标记基因、复制原点等细菌序列,增强了在临床上的安全性,体内、体外研究表明,微环DNA提高了转入基因的表达效率。

可见,黑客们在G药的研制过程中加入了创新技术,该技术一定程度上增强了临床安全性,也能够提高效率。他们向一家基因合成公司订购了起到修复作用的DNA,并添加到微环DNA中,当添加到细胞中时,微环DNA将把目标DNA带入,修复患者的问题基因,进而帮助患者开始生产少量的蛋白脂肪酶。

目前,黑客们需要将这种治疗方法进行动物实验,利用模式动物检测治疗疗效。随后进一步在患者身上进行治疗试验,至于是否会奏效,还需要进一步研究。不管怎么样,这样的尝试为L病患者带来了希望。


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